时隔不到4个月，礼来再次对RNA疗法一掷千金。
美东时间9月8日，礼来与荷兰生物制药上市公司ProQRTherapeutics（以下简称为“ProQR”）达成了一项合作协议，双方将基于ProQR专有的AxiomerRNA编辑平台开发和商业化候选药，重点围绕肝脏和神经系统遗传疾病展开。
根据协议，礼来将支付后者万美元预付款和股权投资，以及2.5亿美元里程碑款项，双方将合作开发5款RNA编辑候选药物。
这是今年以来礼来第二次下注RNA疗法，今年5月，礼来与RNA激活疗法领跑者MiNATherapeutics达成近5亿美元的合作，双方基于MiNA专有的小分子活化平台开发针对5个靶点的创新疗法。
ProQR的优势体现在其AxiomerRNA编辑平台技术，能够高效特异性编辑RNA中的单个核苷酸。该公司自成立以来一直聚焦于遗传性眼病，已开发多款遗传性眼科疾病的管线，与礼来的合作扩展了平台的应用场景。公开资料显示，礼来也是ProQR基于Axiomer技术平台的第一个合作伙伴。
“与礼来的合作是对我们AxiomerRNA编辑平台的重要验证，并将我们技术的应用范围扩展到了其他领域，包括代谢和神经系统疾病。”ProQR创始人兼首席执行官DanielA.deBoer说。
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ProQR创始人兼首席执行官DanielA.deBoer（来源：ProQR